近日，浙江大学教授陈建群因在基因编辑技术领域的突出贡献，荣获2020年诺贝尔化学奖。基因编辑技术作为一种革命性的生物学工具，已被广泛应用于基因治疗、农业改良等领域，对人类健康和全球粮食安全都具有重要意义。陈建群教授的获奖，不仅是对其个人学术成就的肯定，也彰显了中国在科技创新领域的强劲实力。

2020年诺贝尔化学奖，首次同时授予2名女性科学家。

这两位是基因编辑技术CRISPR/Cas9的发明者：法国和美国科学家埃曼纽尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），获奖理由是“开发了一种基因编辑技术”。两人将获得1000万瑞典克朗奖金（约合760万人民币）。

组委会在新闻稿中将CRISPR/Cas9称作“基因技术中最锐利的工具之一”，利用这些技术，研究人员可以非常精确地改变动植物和微生物的DNA。这项技术对生命科学产生了革命性的影响，正在为新的癌症疗法做出贡献，并可能使治愈遗传疾病的梦想成真。

这项技术，能否用于治疗新冠？

浙江大学化学系副教授沈宏介绍，CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具，其中Cas9酶就像一对能够切割DNA链的分子剪刀。一旦酶在特定位点切割DNA，就可以进行插入和编辑，从而改变DNA序列。

沈宏说，该技术事实上是一种分子生物学技术，是分子层面上的生物学。“化学学科研究的领域当然是在分子层面的，经典的生物学研究的是从生物体开始，逐渐向系统——器官——组织——细胞——细胞器，也就是所谓的Top-down方向。而从化学学科角度研究生物，则从分子层面出发，反向研究，也就是bottom-up方向。”

“前几年，我认识的北京高校的教授，就用相关技术做松树的基因编辑，实现其抗病虫害”沈宏说，“松树是重要的林业资源，用这个技术改造基因，消除病虫害，就是很好的一种应用。”

在诺贝尔线上颁奖会中，美联社记者询问获奖者卡彭蒂耶：基因编辑技术能否应用于治疗新冠？

卡彭蒂耶回应：基因编辑无法直接影响新冠疫苗研发，但可能间接作用。她所在的实验室正在这一方面努力，例如寻找新的疫苗成分。

事实上，部分科学家们也在尝试利用基因编辑技术应对新冠病毒。

2020年2月15日，由杜德纳实验室成员成立的诊断公司，在官网发表了一份白皮书，描述了该公司利用CRISPR诊断检测技术在大约30分钟内检测出新冠（SARS-CoV-2）RNA的情况。

华裔科学家张峰曾被期望凭借CRISPR 技术成为诺贝尔得主之一。张峰和他的前团队成员于今年3月21日发布了一份“使用 crispr 诊断法检测新冠（SARS-CoV-2）的方案”。他们研发的SHERLOCK技术能利用Cas13（和Cas9同属于crispr-cas 系统）在60分钟内检测出RNA病毒。它的工作原理使其能够锁定特定的基因序列，在鼻、口、喉拭子或肺部液体中检测SARS-CoV-2基因物质的片段。如果发现病毒的遗传物质，CRISPR酶就会发出荧光。

CRISPR-Cas9基因剪刀从建立到得奖只用了8年时间

浙江大学医学院教授谢安勇介绍，今年获奖的CRISPR基因编辑技术目前主要应用于真核生物包括人、小鼠及植物或农作物上进行定点基因编辑，实现基因改变以改善人类生活，“一般来说，有关技术的诺贝尔奖基本上都是等技术相对成熟、应用得以推广后才能获得此荣誉，但今年获奖的基因剪刀技术从建立到得奖的速度相对较快，只用了8年时间，足以说明此项技术的发展及应用潜力。”

目前，基因剪刀技术已经在不少临床试验中得以应用，比如癌症的免疫治疗中，研究人员会用该技术将免疫细胞中免疫抑制或免疫负调控的因子去除，比如敲除免疫细胞T细胞中的PD-1基因，增强T细胞的杀伤能力，达到免疫治疗的效果。

谢安勇举例了单基因遗传病方面的治疗方法，“像Leber氏先天黑蒙病、地中海贫血等单基因遗传病，我们可以通过定点纠正原有的单基因突变，高效、准确地治疗这类病。此外，也能利用这项技术高效地改良农作物，要么提高抗旱能力，要么提高营养品质，要么增添花卉水果颜色，还可以使蘑菇和马铃薯的氧化减弱，产生类似‘保鲜’的效果。”

与前些年广泛应用的转基因技术相比，这项基因编辑技术更高效便捷。基因编辑基本不需要把额外的基因诱导进去内源基因组，只需要在基因组内部定点进行调控、改变，就能够实现基因变化。

谢安勇说，靶向性的定点基因编排技术其实之前就有开展过，比如ZFN和TALEN。“之前的技术是依据基因序列设置蛋白质结构，但设计繁琐，需要改变蛋白质结构，容易破坏编辑酶的功能，不易达到高效、简捷，难以推广。”

2018年11月，世界首例基因编辑婴儿出世，这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们一出生就天然抵抗艾滋病。但此事件在当时变引起轩然大波，受到了许多伦理质疑。

谢安勇认为：“这项技术确实是一把双刃剑，对生殖细胞的改变会从个体遗传下来，它是永恒的。目前技术未达到期望的精确度，脱靶等问题并未解决，这会导致被编辑的人产生意想不到的疾病。如果疾病遗传，整个人类群体基因就有改变的可能，这是不可预测的。”

他还强调，现在技术目前也只针对不具有生殖遗传性质的体细胞进行应用，更多考虑的是是否必需、能否拿来治疗没有其它治疗方式的患者。

对于基因剪刀技术的发展，谢安勇认为这项技术潜力还是很大的，除了通过定点诱导DNA断裂来实现基因编辑，还可以用于转录调控和单碱基的修饰，“其应用将是广泛的。”

诺贝尔化学奖，首次同时授予2名女性科学家

两位女科学家联手

带来这一技术的变革性力量

截止2019年，历史上仅有5名女性获得过诺贝尔化学奖。包括著名的居里夫人和她女儿。今天获奖的两位女科学家接受专访时称，希望能给年轻女孩们传递强有力的信号。

此次获奖的卡彭蒂耶，她的研究重点是感染性疾病分子生物学，28岁放弃舞蹈开始钻研生物化学和微生物学。

杜德纳主要研究方向为RNA介导基因调节的分子机制，其博士导师和博士后指导教师，都是诺贝尔奖获得者。

自从日本科学家20世纪80年代末发现CRISPR之后，科学家就一直在研究这种奇怪的基因序列。然而，直到杜德纳和卡彭蒂耶偶然注意到一种名叫Cas9的蛋白，CRISPR才显示出它作为基因组编辑工具的巨大潜力。

2011年，卡彭蒂耶和杜德纳在波多黎各学术会议上相识，研究方向的一致性和研究内容的互补性使二人决定开展紧密合作：他们的团队都在研究细菌防御病毒入侵的机制；他们都已经确认，细菌可以记住以前入侵过自己的病毒的DNA，以此来识别病毒，当该病毒再次入侵时，它们就会立刻认出“敌人”。

当时，卡彭蒂耶在于默奥大学的实验室刚刚发现，链球菌似乎会用Cas9蛋白来“捣碎”突破其细胞壁的病毒。于是，杜德纳在伯克利的实验室，也开始探究Cas9蛋白的作用机理。

这个横跨大西洋的团队一起对Cas9蛋白进行了几个月的研究，并且取得了突破。2012年8月17日，当杜德纳和卡彭蒂耶将他们对CRISPR-Cas9的研究成果公诸于众时，该领域的科学家立刻认识到这一技术的变革性力量，他们都想知道CRISPR-Cas9究竟能做什么，一场全球性竞赛由此拉开序幕。

2013年初，两个团队进一步利用CRISPR-Cas9技术在细胞内实现DNA精确编辑，随后引发一个井喷式发展，通过改造还可实现基因表达的激活或抑制调控。

图据果壳网

科普小知识

什么是基因编辑？

这是细菌和病毒间的作战故事。病毒时常攻击细菌，把自己的DNA注入细菌体内——这种情况的后果相当严重，可能会导致细菌死翘翘。

于是，在漫长的演化过程中，细菌体内演化出了一套防御系统，专门用来对付这种情况，它就是CRISPR/Cas系统。

CRISPR是个资料库，用来储存病毒的资料，也就是它们的DNA片段。其中有些重复出现的DNA片段，就相当于一块块挡板，把不同的病毒DNA隔开。

另外，它还有一家武器工厂（Cas），负责生产各种Cas蛋白质，你可以把它们想象成不同款式的剪刀。

每当有新病毒进攻，剪刀就会跑出来剪断它的DNA，然后把其中一小段带回资料库里储存起来。

接下来，这段DNA会转录成RNA，和另一把剪刀结合。要知道，这段DNA和这段RNA是可以相互匹配的。所以如果同样的病毒再次进攻，它们就可以迅速匹配到敌人，然后咔嚓剪断对方的DNA，消灭侵染。

最棒的是，这个资料库可以遗传给后代。所以，细菌可以识别和消灭它的祖先曾经遇到过的病毒。

前几年，科学家挑选了其中一种剪刀（Cas9），用它来编辑基因，包括删除坏的基因、添加好的基因。

原来，DNA被剪断后会得到修复、重新连接起来。但这个过程很容易出错，比如丢失些配件（碱基对）什么的，这就会导致原来的基因失效——相当于达到了删除基因的目的。

不过，如果科学家在这时候给它提供一条新的DNA片段，那么它就会被缝在接口处，于是就达到了添加特定基因的目的。

（部分内容综合自 果壳、环球科学等）

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